A Facultade de Medicina Marnix E. Heersink School of Medicine, en Estados Unidos, anunciou este xoves o transplante con éxito de riles de porco modificados xeneticamente e de grao clínico nun paciente con morte cerebral. Estes resultados positivos demostran como os xenotrasplantes poderían resolver a crise de escaseza de órganos en todo o mundo, destacan os autores no American Journal of Transplantation.
Os investigadores da UAB probaron o primeiro modelo preclínico humano para trasplantar riles de porco modificados xeneticamente a seres humanos. Ao receptor do estudo se lle trasplantaron dous riles de porco modificados xeneticamente no abdome despois de que se lle extirpasen os seus riles nativos. Os órganos obtivéronse dun porco modificado xeneticamente nunha instalación libre de patógenos.
"Xunto cos nosos socios, realizamos importantes investimentos en xenotrasplantes durante case unha década coa esperanza de obter o tipo de resultados que se publicaron hoxe", afirma o doutor Selwyn Vickers, decano da Facultade de Medicina Heersink da UAB e director xeneral do Sistema de Saúde da UAB e da Alianza UAB/Ascension St.
"Os resultados de hoxe son un logro notable para a humanidade e fan avanzar o xenotrasplante cara ao ámbito clínico --engade--. Con este estudo, os nosos equipos de investigación tamén demostraron que o modelo de defuntos ten un importante potencial para impulsar o campo dos xenotrasplantes".
Por primeira vez, os riles trasplantados procedían de porcos que foran modificados xeneticamente con 10 edicións xenéticas clave que poden facer que os riles sexan aptos para o transplante en humanos. Este proceso demostra a viabilidade a longo prazo do procedemento e como podería funcionar devandito transplante no mundo real.
Os riles trasplantados filtraron sangue, produciron ouriños e, o que é máis importante, non foron rexeitados inmediatamente. Os riles seguiron sendo viables ata o final do estudo, 77 horas despois do transplante.
"Este momento de cambio na historia do medicamento representa un cambio de paradigma e un fito importante no campo dos xenotrasplantes, que é posiblemente a mellor solución á crise de escaseza de órganos --destaca a doutora Jayme Locke, director do Instituto Integral de Transplantes do Departamento de Cirurxía da UAB e cirurxián principal do estudo--.
Cubrimos lagoas de coñecemento críticas e obtivemos os datos de seguridade e viabilidade necesarios para iniciar un ensaio clínico en seres humanos vivos con enfermidade de insuficiencia renal en fase terminal".
A edición de xenes en porcos para reducir o rexeitamento inmunológico fixo posible os transplantes de órganos de porcos a humanos, o que podería ofrecer axuda a miles de persoas que se enfrontan a fallos orgánicos, enfermidades ou lesións. A vida natural dun porco é
Os riles de porco modificados xeneticamente probáronse amplamente en primates non humanos. Ademais das probas en primates non humanos, a avaliación dos riles de porco modificados xeneticamente nun modelo de investigación preclínica en humanos pode achegar información importante sobre o posible seguridade e eficacia dos riles en receptores de transplantes humanos, incluso en ensaios clínicos.
"Este modelo preclínico humano é unha forma de avaliar a seguridade e a viabilidade do modelo de porco a primate non humano, sen risco para un humano vivo --engade Locke--. O noso estudo demostra que se superaron os principais obstáculos para os xenotrasplantes en humanos, identifica onde se necesitan novos coñecementos para optimizar os resultados dos xenotrasplantes en humanos e senta as bases para o establecemento dun novo modelo preclínico en humanos para futuros estudos".
Este esforzo conta co apoio da empresa pioneira en biotecnoloxía United Therapeutics Corporation, que concedeu unha subvención á UAB para pór en marcha o innovador programa de xenotrasplantes. Revivicor, Inc, unha filial de United Therapeutics, proporcionou o porco modificado xeneticamente que foi a fonte dos riles de xenotrasplante en investigación chamados 'UKidney'.
"Todos en Revivicor estamos asombrados polos logros históricos da UAB co noso xenriñón de 10 xenes en investigación --asegura o doutor David Ayares, director científico de Revivicor e un enxeñeiro xenético pioneiro desde os seus primeiros traballos de clonación dos primeiros porcos do mundo e dos primeiros porcos con alfa-Gal--.
Confiamos en que este 'UKidney' poida converterse nunha solución que salve a vida de miles de persoas en diáleses, a condición de que se completen con éxito os nosos ensaios clínicos e consígase a aprobación da FDA nos próximos anos".
A investigación, revisada por expertos, levou a cabo para cumprir as normas directamente comparables ás que se aplicarían a un ensaio clínico en humanos de fase I, reflectindo cada paso dun transplante estándar entre humanos, explican os investigadores.
Incluíu a aprobación da Xunta de Revisión Institucional e do Comité Institucional para o Coidado e Uso de Animais, unha confirmación da compatibilidade dos tecidos antes de iniciar as operacións, a utilización dos procedementos estándar dos transplantes entre humanos para extraer, conservar, transportar e trasplantar os riles a un humano, e a administración da terapia de inmunosupresión estándar ao receptor.
Os investigadores recoñecen a achega do trasplantado, Jim Parsons, porque "axuda a abrir as portas do futuro dos transplantes de órganos. Este avance científico e médico non sería posible sen Jim Parsons, o receptor, ou a súa familia".
Parsons, de 57 anos, era un doante de órganos rexistrado. Como os seus órganos non eran aptos para a doazón a súa familia permitiu que a UAB mantivéselle conectado a un respirador para que o seu corpo seguise funcionando durante o estudo.
"O señor Parsons e a súa familia permitíronnos replicar con precisión como realizariamos este transplante nun ser humano vivo. A súa poderosa contribución salvará miles de vidas, e iso podería empezar nun futuro moi próximo --recoñece Locke--. A doazón do señor Parsons honra o seu legado e establece firmemente a viabilidade, seguridade e factibilidad deste modelo preclínico. Debido á súa doazón, propuxemos que se coñeza como 'O Modelo Parsons'".
